Иммуносупрессивная терапия и трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в лечении детей с приобретенной апластической анемией (24.02.2009)

Автор: Новичкова Галина Анатольевна

Настоящее исследование является ретроспективным, моноцентровым, выполненным на базе РДКБ/ФНКЦ ДГОИ Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации.

Характеристика пациентов. В исследование включены 260 пациентов с диагнозом приобретенная апластическая анемия, госпитализированных в РДКБ г. Москвы в период с 01.04.89г. по 01.07.05 г. Оценка базы данных была произведена на 01.06.07 г. Медиана возраста пациентов, включенных в анализ, составила 10,5лет (11 мес – 18,9 лет). При оценке результатов терапии упациентов с учетом возраста, они были поделены 3 возрастные группы. В группу 1 (n =25) были включены все пациенты в возрасте до 3-х лет включительно, в группу 2 (n = 116) включены пациенты в возрасте с 4-х до 10 лет включительно, в группу 3 (n=119) были включены пациенты старше 10 лет. Медиана наблюдения пациентов составила 4,6 г.,(табл.1)

Таблица 1. Основные характеристики пациентов и вариантов ПАА.

Характеристики Показатели

Всего пациентов 260

Мальчики/девочки 1140/120

Возраст, годы, медиана (разброс) 10,5 (0,9–18,9)

Возрастные группы, годы 1-3 4-10 > 10

Пациенты (n) 25 116 119

Степень тяжести ПАА:

Среднетяжелая

Тяжелая

Сверхтяжелая

20 (8%)

99(38%)

141 (54%)

Вариант ПАА:

идиопатическая

медикаментозная

223 (86%)

33 (12,5%)

4 (1,5%)

Диагностика приобретенной апластической анемии.

При постановке диагноза учитывался анамнез, клинические проявления и данные лабораторных и инструментальных методов обследования. Всем больным проводился тщательный клинический осмотр, рентгенография грудной клетки, электрокардиография и ультразвуковое исследование органов брюшной полости.

Алгоритм диагностического обследования пациентов с подозрением на ПАА соответствовал международным стандартам и включал:

1. Клинический анализ крови на автоматическом анализаторе с ручным подсчетом лейкоцитарной формулы и ретикулоцитов, исследовались 3-5 последовательных анализов.

2. Миелограмму из трёх анатомически различных точек с определением относительного содержания бластных клеток и мегакариоцитов, соотношения , процентное соотношение миелоидного, эритроидного и лимфоидного ростков гемопоэза

3. Трепанобиопсию костного мозга с помощью иглы Yamshidi с определением процентного содержания резидуальной кроветворной ткани и ее клеточного состава.

4. Биохимический анализ крови с определением общего билирубина и его фракций, мочевины, креатина, К+, Na+, Са++, активности АсАТ, АлАТ и общей ЛДГ.

5. Пробу с диэпоксибутаном (ДЭБ). Исследовние спонтанных и стимулированных ДЭБ (в конечной концентрации 1 мкг/мл) поломок в культуре фитогемагглютинин-стимулированных лимфоцитов периферической крови пациента. Положительной считалась проба при количестве специфических аберраций >0,4 на клетку

6. HLA-типирование пациента, его сиблингов и родителей с целью поиска родственного геноидентичного донора для ТГСК.

Критерии диагноза приобретенной апластической анемии.

Диагноз ПАА устанавливали на основании :

Панцитопении в периферической крови:

гемоглобин < 110 г/л, нейтрофилы < 1500 х 109/л, тромбоциты < 150 х 109/л

Снижения клеточности костного мозга < 50% по данным трепанобиопсии

Отсутствия гиперпластического синдрома

Отсутствия признаков лейкемии по данным миелограммы, трапанобиопсии и, в спорных случаях, иммунофенотипирования лимфоцитов костного мозга

Отрицательного теста с диэпоксибутаном

Отсутствия клинических и лабораторных критериев врожденных форм костномозговой недостаточности (анемия Фанкони, конгенитальный дискератоз, амегакариоцитарная тромбоцитопения)


загрузка...